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Leucemia, allo studio cellule staminali del sangue adatte al trapianto. Una possibile svolta nella medicina rigenerativa. Presto si potrebbe arrivare a trattamenti personalizzati per bambini affetti da leucemia e disturbi da insufficienza del midollo osseo.

Un team di ricercatori di Melbourne ha sviluppato in laboratorio cellule staminali simili a quelle umane, testate con successo sui topi. Tra cinque anni potrebbe iniziare la sperimentazione clinica sugli esseri umani, si aprorebbe la strada a trapianti personalizzati che riducono il rischio di rigetto. I risultati descritti sulla rivista specializzata Nature Biotechnology, secondo gli studiosi aprono la strada all’uso di cellule coltivate in laboratorio per trapianti di cellule staminali del sangue e del midollo osseo.

Lo studio:

  • Nel corso dello studio guidato dal Murdoch Children’s Research Institute, i ricercatori sono riusciti a superare un ostacolo cruciale nella produzione di cellule staminali del sangue, che fino ad oggi impediva la produzione di queste cellule potenzialmente impiantabili. Gli scienziati australiani hanno creato in laboratorio cellule staminali del sangue capaci di generare globuli rossi, globuli bianchi e piastrine, molto simili a quelle dell’embrione umano. Un’altra caratteristica pionieristica di queste cellule è che possono essere ottenute dalle unità cellulari del paziente stesso, riducendo significativamente il rischio di rigetto e di gravi reazioni immunitarie. Inoltre, queste cellule possono essere congelate prima dell’infusione, un aspetto importante per la loro conservazione.

La Professoressa Elizabeth Ng.: “La capacità di prelevare qualsiasi cellula da un paziente, riprogrammarla in una cellula staminale e quindi trasformarla in cellule del sangue specificamente abbinate per il trapianto avrà un impatto enorme sulla vita di questi pazienti vulnerabili”.

Leucemia, allo studio cellule staminali del sangue adatte al trapianto

Il test:

  • I ricercatori hanno testato le cellule staminali umane coltivate in laboratorio su topi con immunodeficienza, ovvero una condizione di ridotta efficienza del sistema immunitario. Durante l’esperimento, le cellule sono diventate midollo osseo funzionale: hanno attecchito e prodotto corpuscoli del sangue simili a quelli ottenuti dai trapianti di cellule del sangue del cordone ombelicale. Un risultato definito dagli studiosi “un comprovato parametro di riferimento del successo”.

Prossimo step: trial clinici sugli esseri umani

Al momento, come detto, queste cellule sono state testate solo su modelli murini. Il prossimo passo sarà avviare i primi test clinici (di Fase 1) sugli esseri umani per testarne la sicurezza. Un obiettivo che i ricercatori prevedono di raggiungere entro i prossimi cinque anni.

Il professore Andrew Elefanty: “Sviluppare cellule staminali del sangue personalizzate e specifiche per ogni paziente eviterà queste complicazioni, affronterà la carenza di donatori e, insieme all’editing del genoma, aiuterà a correggere le cause sottostanti delle malattie del sangue”.

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